Terapia génica y enfermedades de la retina
El 21 de Enero de 2008
Esta enfermedad que causa la ceguera a quienes la padecen suma el 14% de las distrofias hereditarias, lo que supone la mayor prevalencia de todas las descritas.
El nuevo hallazgo constituye el punto de partida para la puesta en marcha de un programa de terapia génica, impulsado por la Consejería de Salud de Andalucía, con el fin de encontrar tratamientos para esta enfermedad que, por el momento, no cuenta con fármacos efectivos.
Tras la caracterización del gen, el siguiente paso es iniciar el ensayo clínico en modelo animal. En esta fase participarán de manera coordinada los equipos autores del hallazgo y comenzará con la generación de un modelo animal que presente las mismas mutaciones que se han detectado en este tipo de distrofia de retina.
En el caso de que los resultados en animales sean satisfactorios, se prevé la puesta en marcha de un ensayo clínico con pacientes afectados por esta patología. Este proyecto supondrá una inversión global de la Junta de Andalucía de 1,1 millones de euros para un periodo de cinco años.